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Os autores descrevem um caso da síndrome clássica de Wiskott-Aldrich com microtrombocitopenia, eczema e infecções recorrentes respiratórias, gastrointestinais e cutâneas devido à imunodeficiência combinada. O paciente evoluiu com anemia hemolítica Coombs-positiva e neutropenia autoimune e sem controle do número de episódios infecciosos, apesar do tratamento conservador com gamaglobulina endovenosa, corticoterapia e profilaxia com antibióticos e aciclovir. Realizado transplante não aparentado de células do sangue do cordão umbilical aos sete anos de idade com cura completa e um segmento promissor de sete anos pós-transplante.